La Commissione Ue ha presentato al Parlamento europeo e al Consiglio una relazione sui progressi compiuti nei medicinali per bambini dopo che il Regolamento pediatrico è entrato in vigore 10 anni fa.

La relazione conclude che i progressi positivi nello sviluppo dei medicinali per i bambini non potrebbero essere stati raggiunti senza una specifica normativa comunitaria. Ad esempio l’autorizzazione di 260 nuovi farmaci. Il regolamento pediatrico offre anche un buon ritorno sugli investimenti.

Tuttavia, la relazione riconosce che sono necessari maggiori sforzi per combinare gli effetti del Regolamento pediatrico con quelli del regolamento sui medicinali orfani per affrontare le carenze nel trattamento delle malattie rare nei bambini.

I risultati chiave raggiunti secondo la relazione sono:
• il numero di piani d’indagine pediatrica concordati (PIP) – il primo passo nello sviluppo di farmaci per i bambini –  ha superato i 1.000 nel 2017. Di questi, 131 sono stati completati entro la fine del 2016.
• Vi è una chiara tendenza al rialzo del numero di PIP completati, con oltre il 60% di quelli finalizzati negli ultimi tre anni.
• Le condizioni con il maggior numero di PIP completati sono immunologia / reumatologia (14%), malattie infettive (14%), malattie cardiovascolari e vaccini (ogni 10%).
• Grazie al Regolamento si è registrato un significativo aumento di nuovi trattamenti per i bambini con malattie reumatologiche, area dove le opzioni terapeutiche erano molto limitate prima del 2007.
• L’oncologia (cancro infantile) è scarsa nei piani d’indagine pediatrica concordati, rappresentando solo il 7% dei PIP completati.
• La relazione mostra che il regolamento funziona meglio in settori in cui le esigenze dei pazienti adulti e pediatrici si sovrappongono.
• C’è anche una maggiore ricerca sulle medicine pediatriche. La percentuale di sperimentazioni cliniche che includono i bambini è aumentata del 50% tra il 2007 e il 2016 dall’8,25% al 12,4%, portando a ulteriori informazioni basate sulle prove quando i medicinali vengono utilizzati nei bambini.

Come parte integrante della sua valutazione dell’impatto del regolamento pediatrico, la Commissione ha tenuto una consultazione mirata sugli stakeholder che ha avuto luogo dal novembre 2016 al febbraio 2017.

Il regolamento è strutturato in tre obiettivi principali:
• più farmaci per i bambini;
• migliori informazioni sui prodotti;
• più ricerca pediatrica.

La relazione della Commissione Ue rappresenta una tappa intermedia essenziale nel dibattito su una visione comune sui parametri futuri dei medicinali pediatrici e orfani. Prima di proporre eventuali modifiche, la Commissione valuterà, in una consultazione con i soggetti interessati e gli esperti, come gli effetti combinati del regolamento orfano e pediatrico possono sostenere lo sviluppo della medicina in sottopopolazioni di particolare interesse, ad esempio bambini con cancro. I risultati di questa riflessione saranno presentati entro il 2019 per consentire alla prossima Commissione di prendere una decisione informata sulle possibili opzioni politiche.

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