L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) aggiorna gli elenchi dei farmaci innovativi, quelli che accedono ai fondi da 500milioni di euro ciascuno (art. 1, commi 402, 403 e 404 legge 11 dicembre 2016, n. 232), e le novità riguardano i trattamenti per l’epatite C, l’atrofia muscolare spinale (Sma) e la fibrosi cistica.

Maviret
Nel primo caso l’Agenzia ha dato seguito alla recente determina n. 1.612/2017 che autorizza all’immissione in commercio l’ultimo farmaco della ditta Abbvie, Maviret, indicato per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) negli adulti. Dunque, alla soglia dei 100.000 trattamenti per la cura dell’epatite C, sono presenti sul mercato nove farmaci ad azione antivirale diretta di seconda generazione (DAAS) di cui due approvati per tutti i genotipi: appunto il Maviret e l’Epclusa dell’azienda Gilead.

 

Spinraza
La seconda “new entry” nel fondo innovativi, Spinraza della Biogen, è un farmaco orfano utilizzato per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q. Si tratta di una malattia genetica, i quali sintomi generalmente iniziano poco dopo la nascita, che compromette la forza muscolare e il movimento. In proposito occorre sottolineare che si tratta del primo medicinale autorizzato per questo tipo di malattia e la posologia prevede il trattamento non appena possibile con quattro dosi iniziali – comprese entro 63 giorni – e una succesiva di mantenimento ogni quattro mesi. Uno studio principale, che ha coinvolto 121 neonati (di età media 7 mesi) con SMA, ha mostrato che Spinraza è efficace nel migliorare il movimento se confrontato con il placebo. Al momento non sono disponibili informazioni sull’efficacia a lungo termine e quindi la continuazione della terapia deve essere verificata periodicamente. Ultima informazione riguarda il prezzo. La Determina 1.611/2017 prevede un prezzo ex factory di 70.000€ e una durata del contratto di 12 mesi.

Kalydeco
Infine, nel caso del trattamento della fibrosi cistica con il farmaco della Vertex, è stata inserita nel fondo innovativi l’indicazione per i pazienti di età pari o superiore a 18 anni che hanno una mutazione R117H nel gene CFTR.

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