Atrofia muscolare spinale: stato dell’arte e nuovi obiettivi – Il caso del Triveneto
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare genetica causata dalla delezione e/o mutazione del gene SMN1 (fattore di sopravvivenza dei motoneuroni).
È una malattia rara che colpisce circa 1 neonato ogni 10.000, rappresentando oggi la più comune causa genetica di morte infantile.
